التصديق على علاج جديد لأمراض الدم النادرة عند البالغين
وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية “FDA” اليوم على حقن التى تسمى”Ultomiris” وتحتوى على المادة الفعالة (ravulizumab) لعلاج المرضى البالغين الذين يعانون من الهيموجلوبين الليلي الانتيابي (PNH)، وهو أحد أمراض الدم النادرة والمهددة للحياة.
وقال "ريتشارد بازدور" ، مدير مركز التميز في علم الأورام التابع لإدارة الأغذية والأدوية ومدير مكتب أمراض الدم: "إن موافقة اليوم على الحقن الجديدة”Ultomiris” ستغير الطريقة التي يعالج بها المرضى الذين يعانون من أمراض الدم النادرة".
وتابع : "قبل هذه الموافقة، كان العلاج الوحيد المعتمد لـ PNH يتطلب العلاج كل أسبوعين، والذي يمكن أن يكون عبئًا على المرضى وعائلاتهم من حيث التكلفة، لكن الحقن الجديدةUltomiris تحتوى على تركيبة جديدة ويحتاج المرضى للعلاج مرة واحدة فقط كل 8 أسابيع، دون المساس بالفعالية. "
ويعرف الهيموجلوبين الليلي الانتيابي (PNH) بأنه اضطراب نادر مكتسب يؤدي إلى تمزق أو تدمير خلايا الدم الحمراء (انحلال الدم)، ويفتقد المرضى الذين يعانون من PNH بروتين معين يحمي عادة خلايا الدم الحمراء من تدمير جهاز المناعة لدى المريض.
وكانت الأثار الجانبية الشائعة للدواء الجديد التي أبلغ عنها المرضى في التجارب السريرية هي الصداع وعدوى الجهاز التنفسي العلوي. ينصح مقدمي الرعاية الصحية بالحذر عند إعطاء Ultomiris للمرضى الذين يعانون من أي عدوى أخرى.
